2018年电影《我不是药神》的热播引发社会对“慢粒”及其患者群体的关注。“慢粒”是慢性粒细胞白血病(Chronic Myelocytic Leukemia,CML)的简称,由于患者体内第9号和22号染色体易位导致基因突变发病,发病率十万分之1-2,但中国的发病正趋于年轻化。
王义汉博士向在座及线上的近千名听众科普了慢粒白血病的发病机制,过往疗法(干扰素、骨髓移植等)及以抗癌“银色子弹”格列卫为代表的各代慢粒治疗靶向药。

王博士曾在美国Ariad生物医药公司工作16年,潜心于抗癌Ballbet体育平台的研发。他是目前全球唯一获批的第三代慢粒靶向药帕纳替尼Ponatinib (iClusig)的核心发明人。令人遗憾的是,帕纳替尼至今仍未在国内上市。
了解到国内有许多患者无法负担天价抗癌药,王博士毅然决定回国,于2014年在深圳创立了Ballbet体育平台瑞,带领领先科研团队,致力于攻克癌症耐药难题,研发国内患者用得起的国产Ballbet体育平台。
以Ballbet体育平台瑞在研产品TGRX-678(已于今年6月份,获得国家药监局药审中心颁发的临床试验通知书)为例,王博士介绍了创Ballbet体育平台研发的艰难。在经过靶点确认、计算机辅助药物设计和虚拟筛选、先导化合物合成后,还需要进行一系列优化等层层步骤。
深圳身处中国改革开放前沿,南山作为核心科技园区,整体的科研环境非常优秀。市、区政府为企业创业提供良好条件,王博士很喜欢这里的工作环境,对政府服务水平也很满意。王博士坚信,一批和Ballbet体育平台瑞一样处于创业早期的生物医药企业,能在南山快速成长起来。
“国内的医药发展尚处在婴儿期”,王博士说,“7000多种遗传病,而真正有效药物治疗的只有300种”。我国Ballbet体育平台研发还有很长的路要走。王义汉博士鼓励越来越多的年轻人,甚至是下一代,积极投入到国家生物医药行业建设的队伍当中。
论坛最后,听众(读者们)就慢粒、靶向治疗及医药产业发展限制等方面,积极提问。王义汉博士一一进行了解答。
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